Neues aus der Forschung: Atavistik Bio präsentiert Fortschritte zur HHT-Therapie auf der ASH 2026

Das US-Biotechnologieunternehmen Atavistik Bio hat angekündigt, auf der 68. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) im Dezember 2026 in New Orleans neue Daten zu seinen Forschungsprogrammen vorzustellen. Für die HHT-Gemeinschaft ist das von besonderem Interesse: Im Mittelpunkt stehen aktuelle Einblicke in die laufende Phase-1/2-Klinikstudie „Harmony-HHT“ sowie neue präklinische Erkenntnisse zum Wirkstoffkandidaten ATV-1601.

Ein neuer Ansatz an der zellulären Wurzel von Morbus Osler

Beim Morbus Osler (Hereditäre Hämorrhagische Teleangiektasie, kurz HHT) führen genetische Mutationen – meist in den Genen ENG oder ACVRL1/ALK1 – zu einer Fehlsteuerung in der Gefäßneubildung (Angiogenese). Die Folge sind direkte Verbindungen zwischen Arterien und Venen ohne schützendes Kapillarbett. Bisherige Behandlungen zielen in erster Linie darauf ab, Symptome wie Nasenbluten oder Organ-AVMs zu lindern oder Blutungen lokal zu stillen.

Atavistik Bio verfolgt hingegen einen krankheitsmodifizierenden Ansatz (disease-modifying approach): Der Wirkstoffkandidat ATV-1601 ist ein spezifischer, oral einzunehmender allosterischer AKT1-Inhibitor. Er soll gezielt in den gestörten Signalweg in den Endothelzellen eingreifen, die Gefäßneubildung wieder ins Gleichgewicht bringen und so die Entstehung neuer arteriovenöser Missbildungen (AVM) sowie systemischer Gefäßkomplikationen verhindern.

Die Erkenntnisse und Präsentationen auf der ASH 2026 im Überblick

Auf dem Kongress präsentiert das Unternehmen insgesamt zwei Arbeiten mit direktem Bezug zu HHT sowie ein weiteres Programm aus der Hämatologie:

1. Update zur klinischen Studie „Harmony-HHT“ (ATV-1601)

In einem sogenannten Trial-in-Progress-Poster gibt Atavistik Bio einen Einblick in den Stand der globalen, randomisierten Phase-1/2-Studie. Untersucht wird die Sicherheit, Verträglichkeit und erste Wirksamkeit (Proof-of-Concept) von oral verabreichtem ATV-1601 bei HHT-Patienten.

• Poster-Titel: Trial-in-progress: Harmony-HHT: A randomized, proof-of-concept study of ATV-1601 in hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT)
• Sitzung: Session 323 (Disorders of Coagulation, Bleeding, or Fibrinolysis), Samstag, 12. Dezember 2026.

2. Präklinische Daten: Potenzial über alle HHT-Subtypen hinweg

Neue Labor- und Modelldaten belegen, dass die gezielte Hemmung des Proteins AKT1 der Entstehung von AVMs und systemischen Gefäßschäden in HHT-Modellen entgegenwirkt. Da der Mechanismus unterhalb der primären genetischen Defekte ansetzt, könnte dieser Therapieansatz für Patienten aller genetischen HHT-Subtypen wirksam sein.

• Poster-Titel: Selective AKT1 inhibition prevents arteriovenous malformations and systemic vascular complications in HHT models: Rationale for the Harmony-HHT study of ATV-1601
• Sitzung: Session 323, Samstag, 12. Dezember 2026.

3. Weitere Entwicklung im Bereich Hämatologie (JAK2 V617F)

Ergänzend stellt das Unternehmen präklinische Daten zu einem selektiven allosterischen Inhibitor der Mutation JAK2 V617F vor, der für die Behandlung myeloproliferativer Neoplasien (MPN) entwickelt wird.

• Poster-Titel: Preclinical characterization of orally bioavailable, novel JAK2 V617F-selective, allosteric inhibitor with disease-modifying potential in myeloproliferative neoplasms
• Sitzung: Session 631, Sonntag, 13. Dezember 2026.

Fazit und Ausblick für die Selbsthilfe

Die Entwicklungen rund um ATV-1601 zeigen, dass die medikamentöse Erforschung von Morbus Osler zunehmend bei den molekularen Ursachen der Gefäßfehlbildungen ansetzt. Sollte sich die Verträglichkeit und Wirksamkeit der gezielten AKT1-Hemmung in der Harmony-HHT-Studie bestätigen, könnte dies langfristig eine neue Ära in der medikamentösen HHT-Therapie einleiten. Der Morbus Osler Selbsthilfe e.V. wird die weiteren Ergebnisse der Konferenz im Dezember aufmerksam verfolgen.

Quelle: Pressemitteilung von Atavistik Bio vom 4. November 2026.