Vaderis-Studie zu möglichem ersten Medikament startet

Für Menschen mit Morbus Osler (HHT) gibt es bislang keine zugelassene medikamentöse Therapie, die die Erkrankung selbst behandelt – nur Möglichkeiten, einzelne Symptome wie Nasenblutungen oder Blutarmut zu lindern. Das könnte sich in den kommenden Jahren ändern: Das Schweizer Biotech-Unternehmen Vaderis Therapeutics hat Anfang August 2026 den Start einer großen, weltweiten Phase-3-Studie zu einem neuen Wirkstoff namens Engasertib bekanntgegeben – begleitet von einer Finanzierungsrunde über umgerechnet rund 140 Millionen Euro (152 Millionen US-Dollar), mit der die Studie finanziert werden soll.

Was ist Engasertib?

Engasertib (auch unter der Bezeichnung VAD044 bekannt) ist ein Wirkstoff zum einmal täglichen Einnehmen als Tablette. Er gehört zu einer Gruppe von Substanzen, die man „AKT-Hemmer" nennt. Vereinfacht gesagt: Bei HHT sind bestimmte Signalwege in den Blutgefäßwänden gestört, wodurch sich die für die Erkrankung typischen fehlerhaften Gefäße (Teleangiektasien und Angiodysplasien) bilden. Engasertib soll genau in diesen Signalweg eingreifen und so verhindern, dass sich solche Gefäßfehlbildungen überhaupt erst entwickeln oder verstärken – statt nur die Folgen (etwa Blutungen) zu behandeln.

Wichtig zu wissen: Engasertib ist noch in keinem Land für irgendeine Anwendung zugelassen. Es befindet sich in der klinischen Erprobung, und ob und wann eine Zulassung erfolgt, ist offen.

Was bedeutet „Phase 3" – und was ist die HEROIC-Studie?

Medikamente durchlaufen vor ihrer Zulassung mehrere Studienphasen. Phase 3 ist die letzte und größte Stufe vor einer möglichen Zulassung: Hier wird an einer größeren Zahl von Patientinnen und Patienten weltweit geprüft, ob ein Wirkstoff tatsächlich wirksam und sicher ist. Die jetzt gestartete Studie trägt den Namen HEROIC und untersucht Engasertib bei Menschen mit mittelschwerer bis schwerer HHT. Sie wird international durchgeführt, nicht nur in den USA oder der Schweiz – Details zu teilnehmenden Zentren, Einschlusskriterien und dem genauen Studienzeitraum werden voraussichtlich über die üblichen Studienregister (z. B. clinicaltrials.gov) sowie über Patientenorganisationen bekanntgegeben.

Warum die Finanzierung wichtig ist

Klinische Studien dieser Größenordnung sind teuer und aufwendig. Die jetzt abgeschlossene Finanzierungsrunde über 152 Millionen US-Dollar – deutlich überzeichnet, das heißt: Investoren wollten mehr Geld einbringen, als das Unternehmen ursprünglich gesucht hat – wurde unter anderem von Goldman Sachs Alternatives, TCGX und der Investmentgesellschaft EQT Life Sciences getragen. Das zeigt: Es gibt inzwischen ernsthaftes wirtschaftliches Interesse daran, eine gezielte Therapie für HHT auf den Markt zu bringen. Für eine seltene Erkrankung wie Morbus Osler ist ein solches Investment keine Selbstverständlichkeit und ein ermutigendes Zeichen.

Was das für Betroffene bedeutet – und was nicht

Diese Nachricht ist ein wichtiger Fortschritt, aber noch kein fertiges Medikament. Bis eine mögliche Zulassung erfolgt, können – wie bei Phase-3-Studien üblich – noch mehrere Jahre vergehen, und der Ausgang der Studie ist nicht garantiert. Wer sich für eine Teilnahme an der HEROIC-Studie interessiert, sollte sich an sein HHT-Zentrum bzw. seine betreuende Ärztin oder seinen betreuenden Arzt wenden, um zu klären, ob eine Teilnahme grundsätzlich infrage kommt.

Dennoch ist der Studienstart ein bedeutendes Signal: Engasertib hat das Potenzial, das erste Medikament zu werden, das gezielt für Menschen mit HHT entwickelt wurde – eine Erkrankung, für die es weltweit bislang keine zugelassene ursächliche Behandlung gibt.

Quelle: Pressemitteilung von Vaderis Therapeutics, 11. August 2026